基因治療 大突破 子宮內幹細胞移植 玻璃娃娃快樂跑跳

2013-12-18 01:27 中國時報 【邱俐穎／台北報導】

 　先天成骨發育不全症患者俗稱「玻璃娃娃」，因長不高、輕微碰撞容易骨折得名。瑞典、新加坡、台灣林口長庚醫院組成的國際團隊，透過子宮內幹細胞移植，成功治療一名台灣的玻璃娃娃，快5歲的江小妹能走、能跳，和正常孩童無異。

　林口長庚產科主任鄭博仁指出，玻璃娃娃盛行率約2萬分之一，若以國內每年新生兒出生數為20萬推估，每一年約有10幾位玻璃娃娃誕生，目前只能透過定期施打刺激骨骼生長的藥物，控制疾病嚴重度。

　鄭博仁說，這名孕婦懷孕26周經超音波、基因檢測發現胎兒患有第4型先天成骨發育不全症，胎兒只是在子宮內羊水翻滾，左右大腿、手臂卻都骨折。

　由於台灣醫療法規仍未核准幹細胞進行胎內移植，這名孕婦後來赴新加坡，利用瑞典卡羅林斯卡醫學院提供的間質幹細胞，進行子宮內幹細胞移植，移植才2周，胎兒原本骨折、斷裂的左大腿骨竟神奇癒合，出生時僅剩右大腿局部骨折。

　不過，出生後江小妹生長發育緩慢、落後同齡孩童，因此在1歲半時再次赴新加坡經靜脈注射進行第2次幹細胞移植。目前快5歲的她可唱歌、跳舞、行動自如，至今未發生過骨折。

　鄭博仁說，子宮內進行幹細胞移植優點在於胎兒自身免疫系統尚未形成，移植後的細胞會被玻璃娃娃身體辨識為自我細胞，因此1歲半進行第2次幹細胞移植也不會產生排斥。

　林口長庚婦產部主治醫師蕭勝文表示，子宮內幹細胞移植等於是開啟了基因治療另一扇窗。這項重要的治療成果已發表在《幹細胞轉譯醫學》期刊。

　蕭勝文還說，長庚醫院著手進行羊水間質幹細胞子宮內治療研究，過往被視為醫療廢棄物的羊水，可望運用在治療地中海型貧血、脊髓性肌肉萎縮症等疾病，但目前仍在動物實驗階段。

　幹細胞是人類最原始的細胞，具有分裂、增殖為各種人體器官、組織的能力，最原始的幹細胞則是胚胎幹細胞，分化為身體細胞的潛力最大。

　至於間質幹細胞雖不像胚胎幹細胞原始，但仍具有分化為人體骨骼、肌肉、脂肪，甚至神經、血管等組織細胞的潛力。

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